Stało się wiadome, że kilka najbardziej znanych osób w dziedzinie edycji genów chce wprowadzić globalne moratorium na edycję genów w komórkach, które przenoszą zmiany na następne pokolenie. Jeszcze w 2015 roku, po pierwszym Międzynarodowym Szczycie Edycji Genów Ludzkich, organizatorzy jednogłośnie zgodzili się, że tworzenie dzieci zmodyfikowanych genetycznie byłoby „nieodpowiedzialne”, o ile nie mieliśmy pewności, że jest to bezpieczne.
CRISPR: odmowa nie może być dozwolona
W zeszłym roku chiński naukowiec He Jiankui dokonał edycji zarodków, aby stworzyć dwa genetycznie zmodyfikowane dzieci. Inne grupy również aktywnie poszukują sposobów wykorzystania tej technologii do poprawy życia ludzi.
To skłoniło ludzi o nazwiskach zajmujących się edycją genów (niektórzy z nich podpisali się pod oświadczeniem z 2015 r.) Do wezwania do globalnego moratorium na edycję wszystkich ludzkich linii zarodkowych - edycji spermy lub dziedzicznie zmienionych komórek jajowych.
W liście otwartym opublikowanym w tym tygodniu w Nature, główni gracze w rozwoju CRISPR, w tym Emmunuel Charpentier, Eric Lander i Feng Zhang, dołączyli do rówieśników z siedmiu różnych krajów, wzywając do całkowitego zakazu edycji ludzkiej linii germinalnej do czasu, gdy organ międzynarodowy wyrazi na to zgodę. jak to monitorować. Zaproponowali pięć lat na rozważenie tej kwestii. Wezwanie poparły również amerykańskie Narodowe Instytuty Zdrowia.
Sygnatariusze mają nadzieję, że dobrowolne globalne moratorium zapobiegnie pojawieniu się kolejnego Jiankui z niechcianą niespodzianką.
Naukowcy są przekonani, że pięcioletnie moratorium da czas na omówienie „technicznych, naukowych, medycznych, społecznych, etycznych i moralnych kwestii, które należy wziąć pod uwagę” przed przyjęciem CRISPR. Kraje, które zdecydują się pójść dalej i zezwolą na edycję z linii germinalnej, powinny nie tylko ogłosić to publicznie, ale także uczestniczyć w międzynarodowych konsultacjach na temat celowości takiego ruchu, a także zapewnić „szeroki konsensus społeczny” w kraju.
Film promocyjny:
Sygnatariusze sugerują również, że badanie linii zarodkowej powinno być dozwolone, jeśli nie ma zamiaru wszczepiać zarodków i rodzić dzieci. Stosowanie CRISPR w leczeniu chorób w nieprodukcyjnych komórkach somatycznych (gdy zmiany nie zostaną odziedziczone) również powinno być dopuszczalne, pod warunkiem wyrażenia zgody przez osoby dorosłe uczestniczące w badaniu. Wzmocnienia genetyczne powinny być zabronione i nie należy ich używać klinicznie, chyba że ich „długoterminowe skutki biologiczne są dostatecznie zrozumiane - zarówno dla ludzi, jak i dla ludzi”.
Nadal nie wiemy, co robi większość naszych genów, więc ryzyko niezamierzonych konsekwencji - dobrych lub złych - jest ogromne. Na przykład utrata genu CCR5, który zaaranżował w celu ochrony dzieci przed HIV, była związana ze wzrostem liczby powikłań i zgonów z powodu pewnych infekcji wirusowych.
Zmiany genomu mogą mieć niezamierzone konsekwencje dla przyszłych pokoleń. „Próba zmiany gatunku na podstawie naszego obecnego poziomu wiedzy byłaby przejawem dumy” - powiedzieli naukowcy.
Proponowane moratorium jest przeznaczone dla życzliwych ludzi i jest mało prawdopodobne, aby powstrzymało oszustów. Jednak całkowity zakaz byłby zbyt „ostry”. Cóż, miejmy nadzieję, że znajdziemy kompromis w tej sprawie.
Ale co myśli ogół społeczeństwa, w tym ty i ja?
Korzyści CRISPR
Tylko w tym roku CRISPR wykazał trzy potężne korzyści wynikające z modyfikacji genów - a badanie tego narzędzia dopiero się rozpoczyna.
Po pierwsze, wszystkie te same genetycznie zmodyfikowane bliźniaki z Chin mogły nieumyślnie poprawić swoją inteligencję. Badanie wykazało, że ta sama zmiana - usunięcie genu CCR5 - nie tylko sprawia, że myszy są mądrzejsze, ale także poprawia zdolność mózgu do regeneracji po udarze, a także może wiązać się z lepszymi wynikami w szkole. Badanie zostało opublikowane w czasopiśmie Cell. Dalsze badania zostały już rozpoczęte w celu zbadania związku usuwania CCR5 z powrotem do zdrowia po udarze.
Po drugie, CRISPR jest w stanie osłabić odpowiedź immunologiczną organizmu na komórki macierzyste, sprawiając, że komórki macierzyste są zasadniczo „niewidoczne” dla odpowiedzi obronnych. Pozwoliło to zapobiec odrzuceniu przeszczepów komórek macierzystych. Naukowcy jako pierwsi zastosowali CRISPR do usunięcia dwóch genów niezbędnych do prawidłowego funkcjonowania rodziny białek znanej jako główny kompleks zgodności tkankowej (MHC) klasy I i II.
Kiedy naukowcy przeszczepili zmienione mysie trójskładnikowe komórki macierzyste niekompatybilnym myszom z normalnym układem odpornościowym, nie zauważyli odrzucenia. Następnie przeszczepili podobnie zmodyfikowane ludzkie komórki macierzyste do tak zwanych myszy humanizowanych - w których układ odpornościowy jest zastępowany składnikami ludzkiego układu odpornościowego - i znowu nic nie widzieli.
Sugeruje to, że CRISPR może znacznie ułatwić przeszczepienie przynajmniej pluripotencjalnych komórek macierzystych, zmniejszyć tempo odrzucania i ułatwić przyzwyczajenie się do nowych tkanek.
A nawet jeśli mówimy o tym, że CRISPR może być niebezpieczny, ponieważ może przypadkowo wyciąć geny inne niż docelowe, naukowcy już zajęli się stworzeniem „przełącznika” dla narzędzia do edycji.
Na początku tego miesiąca zespół z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley przeorganizował CRISPR w programowalne narzędzie ProCas9, które cicho ukrywa się w komórkach, dopóki nie zostanie obudzone przez czynniki zewnętrzne, takie jak infekcja wirusowa.
Ta „dodatkowa warstwa bezpieczeństwa” ogranicza umiejętności edycji CRISPR do podzbioru komórek „do precyzyjnego cięcia” - mówi autor badania, dr David Savage.
Co więcej, ProCas9 może potencjalnie odpowiadać na wejścia boolowskie, takie jak „i” lub „nie”, co oznacza, że zostanie aktywowany tylko wtedy, gdy zostanie zastosowany określony zestaw instrukcji - na przykład „ta komórka jest rakowa” lub „ta komórka jest zainfekowana” do odpowiedzi „oddaj komórkę”, która aktywuje CRISPR i instruuje go, aby wyciął geny potrzebne do przeżycia. Badanie zostało opublikowane w prestiżowym czasopiśmie Cell.
Oczywiście całkowity zakaz edytowania CRISPR może być niezwykle niebezpieczny i cofnąć naukę - wyobraź sobie całkowity zakaz chemioterapii, szczepień lub antybiotyków. Potencjał CRISPR nie został jeszcze ujawniony nawet w kilku procentach, ale już wiadomo, jak potężne może być to narzędzie.