Terapia genowa, pomimo swojej niezwykłej obietnicy w usuwaniu wielu chorób, znajduje wielu przeciwników. Ale satysfakcjonujące jest to, że nawet teraz, kiedy ta metoda jest faktycznie na początku swojej drogi, są tacy, którzy nie boją się przyszłości i pozwalają nowej technologii przedłużyć życie ludzi.
Jednym z takich pionierów może być farmaceutyczny gigant Novartis we współpracy z University of Pennsylvania i US Food and Drug Administration (FDA). FDA, według Associated Press, zatwierdziła nowy typ leczenia białaczki u dzieci, oparty na mechanizmach inżynierii genetycznej
Według wydawcy nowa terapia nazywa się CAR-T. Jego istota polega na tym, że po serii modyfikacji własne krwinki pacjenta zaczynają atakować guzy nowotworowe. W przypadku tej metody naukowcy pobierają komórki krwi od pacjenta, przeprogramowują je do walki z komórkami chorobowymi i tworzą miliony ich kopii. Następnie komórki wracają do organizmu, gdzie walczą z chorobą przez kilka miesięcy, a nawet lat. Według rzecznika FDA Scotta Gottlieba, „Wchodzimy w nową fazę innowacji medycznych z możliwością przeprogramowania naszych własnych komórek, aby atakowały śmiertelnego raka. Leczenie CAR-T będzie kosztować 475 000 USD, ale Novartis Pharmaceuticals zobowiązuje się nie obciążać pacjentów kosztami.”
Należy powiedzieć, że rynek terapii genowej ma wszelkie szanse na gwałtowny wzrost w ciągu następnej dekady. FDA zatwierdziła stosowanie terapii genowej u pacjentów w wieku od 3 do 25 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną. Wielu już określiło ten gest jako „krok w kierunku medycyny przyszłości”.
Vladimir Kuznetsov