Coraz więcej krajów rezygnuje z integralności ludzkich embrionów i prowadzi badania w dziedzinie manipulacji genetycznej. Pojawiły się pierwsze prace naukowe z USA i Chin, w trakcie których powstały zmodyfikowane ludzkie embriony. „Lenta.ru” rozumie, czy te eksperymenty będą przydatne, jak zagrażają ludzkości i dlaczego zostały zakazane.
2 sierpnia 2017 roku w czasopiśmie Nature opublikowano artykuł, w którym ujawniono szczegóły pierwszego eksperymentu w historii Stanów Zjednoczonych, który stanowił poważne wyzwanie dla mistrzów etyki i moralności. Naukowcy z University of Oregon Health and Science wykorzystali technologię CRISPR do zmiany DNA ludzkich embrionów. Wcześniej takie manipulacje w Ameryce uważano za niedopuszczalne, aw niektórych miejscach na świecie, w tym w Rosji, nadal są zabronione. Czyniąc to, badaczom przyświecał szlachetny cel: skorygowanie efektu genetycznego, który jest przyczyną śmierci młodych ludzi, najczęściej sportowców.
Mutacja MYBPC3 powoduje kardiomiopatię przerostową, dziedziczną wadę serca, która dotyka jedną na pięćset osób. Charakteryzuje się naruszeniem położenia włókien mięśniowych w mięśniu sercowym, co prowadzi do jego przerostu. Najczęściej choroba objawia się w młodym lub średnim wieku. Jego przebiegłość polega na tym, że około jedna trzecia pacjentów nie narzeka na nic, a jedynym objawem jest nagła śmierć.
Chociaż kardiomiopatia przerostowa może być spowodowana różnymi mutacjami, najczęstszą przyczyną jest MYBPC3. Naukowcy postanowili przetestować metodę, która zapobiegnie przeniesieniu wadliwego genu z rodziców na dzieci. Jeśli tylko jeden rodzic ma mutację heterozygotyczną, 50 procent dzieci będzie nowymi nosicielami wadliwego genu. Badacze próbowali to zmienić, utrwalając MYBPC3 w zarodkach, tak aby były one potencjalnie odpowiednie do przeniesienia do macicy i dalszego rozwoju.
CRISPR-Cas9 to system molekularny, który pozwala wyciąć pewne regiony z DNA, które są następnie zastępowane innymi. Składa się z dwóch głównych składników: białka „nożyczek” Cas9 oraz startera w postaci specjalnej cząsteczki zwanej przewodnikiem RNA. Ten ostatni przyczepia się do żądanej sekcji DNA i informuje Cas9, gdzie ma ciąć. Następnie komórka aktywuje mechanizmy, które „naprawiają” cięcie, wstawiając w to miejsce nową nić DNA. Korzystając z tej technologii, naukowcy uzyskali zarodki, z których usunięto nie tylko MYBPC3, ale w jego miejsce wstawiono normalną sekwencję nukleotydów. Jednocześnie badacze nie stwierdzili mutacji w zmodyfikowanych zarodkach, które mogłyby stać się efektem ubocznym stosowania systemu CRISPR.
Zdjęcie: Yorgos Nikas / SPL
Jednym z surowych warunków eksperymentu jest zniszczenie powstałych embrionów. Mogli rozwijać się tylko przez kilka dni. Rząd Stanów Zjednoczonych nie zezwala na prowadzenie badań, które mogłyby zaowocować genetycznie zmodyfikowanym dzieckiem. Uzasadnia to fakt, że technologia nie jest wystarczająco rozwinięta, aby zapewnić bezpieczeństwo i zdrowie ludzi, których genom został zmanipulowany. Metody biotechnologiczne, w tym system CRISPR, nie działają z idealną dokładnością i mogą prowadzić do niepożądanych zmian.
Między innymi dlatego krytykowano prace chińskich badaczy - byli oni pionierami w dziedzinie modyfikacji genetycznej ludzkich embrionów w 2015 roku. Chociaż czołowy specjalista Junjiu Huang pobierał do eksperymentów nieżywotne zarodki, powiedział, nie udało mu się przekonać społeczności naukowej o poprawności swoich działań. Spośród 86 embrionów tylko cztery zachowały niezbędne zmiany, a CRISPR często pomijało cel, edytując genom na nieplanowanych obszarach. Ponadto czasopisma Nature and Science odmówiły przyjęcia jego pracy do publikacji ze względu na kwestie etyczne związane z modyfikacją ludzkich embrionów.
Film promocyjny:
Następnie Edward Lanphier, prezes Sangamo Biosciences, która specjalizuje się w edycji DNA w komórkach dorosłych, powiedział, że takie badania należy zawiesić i przeprowadzić szeroką dyskusję na temat możliwości eksperymentów z ludzkimi embrionami. Nazwał chiński eksperyment porażką. Junjiu Huang nie zgodził się z punktem widzenia zachodniej społeczności naukowej i kontynuował prace nad udoskonaleniem swojej metody.
Zdjęcie: L. Souci / BSIP / SPL
Francis Collins, dyrektor National Institutes of Health (NIH) w USA, powiedział, że on i jego koledzy uważają za niedopuszczalne edytowanie embrionalnego DNA, nawet do celów naukowych, a NIH nie zamierza przeznaczać żadnych funduszy na takie badania.
Dwa lata później naukowcy z Oregonu osiągnęli to samo, co chiński badacz, ale nie mogli sprawdzić, czy zarodki zmienią się w zdrowe dzieci. W obecnej sytuacji kliniczne zastosowanie tej metody to kwestia odległej przyszłości. Problem polega na tym, że istniejące ustawodawstwo USA zezwala na eksperymenty z ludzkimi embrionami tylko przy finansowaniu przez organizacje pozarządowe i prywatne. Kongres odmawia przeznaczenia środków budżetowych na takie badania, co znacznie hamuje rozwój tego obszaru.
Sytuację wokół biotechnologii i modyfikacji genów komplikuje podejście niektórych wpływowych osób i organizacji rządowych do tego kierunku. Na przykład Narodowa Agencja Wywiadu Stanów Zjednoczonych wydała w 2016 r. Coroczny biuletyn, który zawierał narzędzia do edycji genomu w sekcji broni masowego rażenia. Świadczy to o rosnącej trosce o szybki rozwój technologii, do którego przyczyniło się zastosowanie systemów CRISPR.
Zdjęcie: Paul Sancya / AP
Jednocześnie tej zimy Amerykańska Narodowa Akademia Nauk opublikowała raport, w którym argumentuje, że naukowcy powinni mieć możliwość edycji genów w embrionach ludzkich do celów badawczych. Nie chodzi o wychowanie idealnych ludzi, jak pokazuje film „Gattaca”. Przede wszystkim należy szczegółowo wyjaśnić, jak następuje rozwój zarodka, jaką rolę i na jakim etapie embriogenezy odgrywają poszczególne geny w tym procesie. Leczenie ciężkich chorób dziedzicznych jest również dozwolone w przypadku braku innych rozsądnych alternatyw. Oczywiście wszystko to musi odbywać się pod ścisłą kontrolą i za zgodą opinii publicznej.
Proponowane zalecenia są istotne tylko wtedy, gdy zakaz tworzenia osób zmodyfikowanych genetycznie jest nadal zniesiony. Będzie to możliwe tylko wtedy, gdy zostanie osiągnięty konsensus w sprawie bezpieczeństwa tej technologii. Teraz zainteresowanie opinii publicznej tylko rośnie. W tym wielką rolę odgrywa brak zrozumienia tego, co faktycznie robią naukowcy. Jednak sam fakt, że badania przeprowadzili naukowcy z Oregonu, daje nadzieję, że problem ten zostanie rozwiązany.
Jeśli chodzi o inne kraje, w lutym 2016 r. Rząd Wielkiej Brytanii zezwolił naukowcom na przeprowadzanie eksperymentów w celu edycji genomów ludzkich embrionów. Ostatecznym celem naukowców jest rozwiązanie problemu poronień. Eksperci chcą określić, które geny są najbardziej aktywne w pierwszych dniach życia płodu, kiedy zarodek tworzy komórki - podstawę przyszłego łożyska.
W Rosji sytuacja jest znacznie bardziej skomplikowana. Wymownie ilustruje to fakt, że od 1 stycznia 2017 r. W naszym kraju obowiązuje zakaz tworzenia embrionów ludzkich do produkcji biomedycznego produktu komórkowego, a także wykorzystanie biomateriału uzyskanego poprzez przerwanie (lub zakłócenie) rozwoju zarodka ludzkiego do rozwoju, produkcji i wykorzystania biomedycznego produkty komórkowe. Nie ma mowy o poważnej dyskusji na temat możliwości genetycznej modyfikacji ludzkich embrionów.
Alexander Enikeev
