Badacze ogłosili ważny przełom w walce z chorobą Alzheimera po zneutralizowaniu najważniejszego genu odpowiedzialnego za tę chorobę.
Zespół z Kalifornii z powodzeniem zidentyfikował białko związane z genem apoE4, które jest związane z wysokim ryzykiem choroby, a następnie udało mu się zapobiec jego niszczącemu wpływowi na ludzkie komórki neuronalne.
Badanie może otworzyć drzwi dla nowego leku, który może powstrzymać chorobę, ale naukowcy zalecają ostrożność, ponieważ do tej pory ich związek był testowany tylko w hodowlach komórkowych w laboratorium.
Posiadanie jednej kopii genu apoE4 ponad dwukrotnie zwiększa prawdopodobieństwo rozwoju choroby Alzheimera, podczas gdy posiadanie dwóch kopii zwiększa ryzyko 12-krotnie. Poprzednie badania wykazały, że około jedna na cztery osoby jest nosicielem tego genu.
W ludzkich neuronach białko wytwarzane przez gen apoE4 nie może działać prawidłowo i jest rozkładane w komórkach na fragmenty powodujące choroby. Prowadzi to do kilku problemów, które są powszechnie spotykane w chorobie Alzheimera, która dotyka 7,1 procent Brytyjczyków w wieku powyżej 65 lat, w tym do nagromadzenia białka tau i peptydów amyloidowych.
Zespół naukowców z Gladstone Institute postanowił ustalić, czy obecność białka powoduje uszkodzenie komórki.
Korzystając z technologii komórek macierzystych, naukowcy stworzyli neurony komórek skóry pacjentów z chorobą Alzheimera z dwiema kopiami genu apoE4.
Porównując wyhodowane komórki z tymi, które nie wytwarzały białka APOE, doszli do wniosku, że sama obecność białka apoE4 spowodowała uszkodzenie mózgu. Następnie zastosowali korektor struktury genetycznej, który wyeliminował oznaki choroby Alzheimera.
Film promocyjny:
Naukowcy współpracują obecnie z przemysłem farmaceutycznym nad ulepszeniem stosowanych związków, aby można je było testować na żywych ludziach.
Znaczenie eksperymentu jest szczególnie duże, ponieważ przeprowadzono go na komórkach ludzkich.
Wiele wcześniej opracowanych leków działało dobrze na myszach, ale jak dotąd wszystkie z nich zawiodły w badaniach klinicznych. Jednym z problemów w tej dziedzinie jest to, jak dobrze te mysie modele faktycznie naśladują ludzkie choroby.
Dlatego naukowcy rozpoczęli eksperymenty bezpośrednio na ludzkich komórkach mózgowych, ponieważ zdali sobie sprawę, że obecność genu apoE4 nie zmienia produkcji białka amyloidu w mózgu myszy.
Czołowi brytyjscy naukowcy przewidzieli w zeszłym miesiącu, że osoby cierpiące na chorobę Alzheimera będą w stanie żyć z tą chorobą przez kilka następnych dziesięcioleci bez niszczących objawów.
Badanie zostało opublikowane w czasopiśmie Nature Medicine.
Anton Komarov
