Genetycy ze Stanów Zjednoczonych znaleźli inną aplikację dla edytora genomowego CRISPR, wykorzystując go do usuwania mutacji z komórek macierzystych osób cierpiących na zwyrodnienie siatkówki.
Amerykańscy genetycy ogłosili pomyślne zakończenie eksperymentów, w ramach których „naprawili” mutacje w genach, które powodują zwyrodnienie siatkówki i ślepotę przy użyciu przeprogramowanych komórek macierzystych i edytora genomicznego CRISPR, zgodnie z artykułem opublikowanym w Scientific Reports.
„Naszym celem jest stworzenie metodologii spersonalizowanej walki z chorobami oczu. Nadal mamy dużo do zrobienia, ale wierzymy, że możemy być pierwszymi, którzy dostosują CRISPR do leczenia chorób wrodzonych. W tej pracy pokazaliśmy, że w zasadzie można to osiągnąć”- powiedział Stephen Tsang z Columbia University w Nowym Jorku w USA.
Tsang i jego współpracownicy od kilku lat pracują nad stworzeniem terapii genowej mającej na celu leczenie barwnikowego zwyrodnienia siatkówki, choroby dziedzicznej, która prowadzi do zniszczenia siatkówki, śmierci komórek światłoczułych i ślepoty.
Jedną z najczęstszych postaci zapalenia siatkówki, dotykającą do 90% nosicieli tej choroby, jest pojedyncza mutacja w genie RGPR, w której występuje „literówka” tylko jedna „litera” - nukleotyd.
Tsang i jego koledzy proponują zwalczanie tego typu zapalenia siatkówki poprzez hodowanie komórek macierzystych, zastępowanie niewłaściwej wersji RGPR i przekształcanie ich w czopki i pręciki siatkówkowe, które są następnie wprowadzane do oka pacjenta i zastępują uszkodzone komórki wrażliwe na światło.
Autorom artykułu udało się zrealizować pierwszy krok w tej terapii - z powodzeniem zastąpili uszkodzony gen RGPR, nie uszkadzając innych genów otaczających ten fragment DNA, a także wyhodowali kulturę podobnych komórek macierzystych. Było to dość trudne, ponieważ RGPR zawiera wiele powtarzających się fragmentów, które są obecne w innych regionach genomu i na które CRISPR może błędnie reagować.
Chociaż naukowcy nie próbowali przekształcić ich w czopki, pręciki i inne komórki siatkówki, twierdzą jednak, że jest to dość proste przy użyciu odpowiednich hormonów i cząsteczek sygnałowych. W najbliższej przyszłości spróbują to zrobić, a następnie przeszczepią komórki do oczu zwierząt cierpiących na tę postać zapalenia siatkówki, a także zobaczą, czy CRISPR / Cas9 można wykorzystać do naprawy innych mutacji, które powodują zwyrodnienie siatkówki.
Film promocyjny: