Po raz pierwszy chińskim naukowcom udało się stworzyć ukierunkowane mutacje w małpich embrionach. Ta technologia pomoże znaleźć lekarstwa na wiele chorób. Niewykluczone, że w przyszłości modyfikacje genów zagwarantują narodziny absolutnie zdrowych ludzi.
Dzięki sukcesowi chińskich naukowców, wreszcie zaczyna się urzeczywistniać potencjał precyzyjnej edycji genów. W perspektywie krótkoterminowej pozwoli to na tworzenie się naczelnych z chorobami ludzkimi i testowanie na nich nowych metod leczenia. Co więcej, w odległej przyszłości może zostać dopuszczona modyfikacja genetyczna embrionów ludzkich, która uratuje ludzkość przed chorobami wrodzonymi i niezdrowymi predyspozycjami.
Naukowcy z Model Animal Research Center Uniwersytetu w Nanjing przedstawili społeczności naukowej pierwsze bliźniacze małpy z ukierunkowaną mutacją. Wcześniej takie ukierunkowane mutacje można było przeprowadzać tylko u myszy, teraz było to również możliwe u naczelnych - przy użyciu obiecującej technologii CRISPR / Cas9 opracowanej w Massachusetts Institute of Technology. Wykorzystuje konfigurowalne fragmenty RNA do kontroli cięcia DNA i wstawienia żądanego zmodyfikowanego fragmentu do genomu.
Myszy transgeniczne od dawna są wykorzystywane jako modele do badania chorób ludzi. Jest to wygodny organizm modelowy: myszy rozmnażają się szybko, a pożądane rzadkie mutacje można uzyskać za pomocą dość prostej metody rekombinacji homologicznej. Jednak niski współczynnik rekombinacji homologicznej sprawia, że jest on nieodpowiedni dla małp, które rozmnażają się powoli.
Podejmowano próby genetycznej modyfikacji naczelnych za pomocą zaprogramowanych wirusów, które bardzo skutecznie tworzą mutacje, ale w nieprzewidywalnych lokalizacjach i niekontrolowanych liczbach. Jednak technologia CRISPR / Cas9 rozwiązuje te problemy.
W eksperymentach na małpach naukowcy byli w stanie zmodyfikować trzy docelowe geny z 10–25% skutecznością. Następnie naukowcy zastąpili trzy docelowe geny w ponad 180 zarodkach. Następnie małpom wszczepiono 83 genetycznie zmodyfikowane zarodki, a jedna z 10 ciężarnych małp urodziła już bliźnięta z mutacjami dwóch genów: Ppar-γ (reguluje metabolizm) i RAG1 (uczestniczy w układzie odpornościowym).
Połączone mutacje w PPAR-γ i RAG1 nie są zespołem specyficznym dla choroby, chociaż każdy z tych genów jest powiązany z różnymi chorobami. Naukowcy nie przeanalizowali jeszcze w pełni stanu małp i muszą ustalić, czy mutacja wystąpiła we wszystkich komórkach zwierzęcych.
Naukowcy pracują obecnie nad poprawą skuteczności modyfikacji genetycznej małp, ponieważ obecny pracochłonny proces daje minimalny procent sukcesu. Ponadto naukowcy badają dawne próby zaszczepienia u małp ludzkich chorób, takich jak autyzm i niedobór odporności. Chińscy naukowcy spróbują powtórzyć te eksperymenty przy użyciu bardziej obiecującej technologii CRISPR / Cas9. Jeśli się powiedzie, pojawią się nowe możliwości badania i leczenia różnych chorób ludzkich.
Film promocyjny: