: 9-chłopiec zaczął szybko rosnąć po serii zastrzyków
Urodzony z karłowatością 9-letni Sam Short zaczął rosnąć dwukrotnie szybciej po zażyciu eksperymentalnego leku Vosoritide.
Wcześniej Sam miał tak krótkie nogi, że nie mógł jeździć nawet na najmniejszym rowerze. Teraz robi to z łatwością. Ponadto Sam może teraz pływać znacznie szybciej niż wcześniej.
W ciągu ostatniego roku codziennie dostawał zastrzyki Vosoritid, aw tym roku Sam urósł o 6 cm, czyli dwukrotnie więcej niż w roku poprzednim.
Sam mieszka w Fulham w zachodnim Londynie i zaraz po urodzeniu zdiagnozowano u niego achondroplazję - jak obecnie nazywa się wrodzoną karłowatość. Ten stan jest spowodowany mutacją w jednym z genów i tacy ludzie zwykle mają normalny tułów i głowę, ale bardzo krótkie ręce i nogi.
Sam ma teraz 110 cm wzrostu i nadal jest w trakcie leczenia. Matka chłopca jest zachwycona efektami.
Sam też szybko opanował hokej i krykieta, a ostatnio brał udział w triathlonowych zawodach sportowych dzieci niepełnosprawnych - przepłynął 200 metrów, przejechał 3 km na rowerze i przebiegł 1,2 km. Wziął jedną z nagród i otrzymał 4 tysiące funtów.
Film promocyjny:
Vosoritide (nazwa kodowa BMN-111) jest produkowany przez amerykańską firmę BioMarin Pharmaceutical i od 2015 roku znajduje się w drugiej fazie badań klinicznych. Lek ma bardzo łagodne skutki uboczne i jest dobrze tolerowany przez dzieci.
Ogólnie rzecz biorąc, Vosoritide zapowiada się jako prawdziwy przełomowy lek w leczeniu karłowatości. Jednak lekarze stanęli w obliczu nieoczekiwanego protestu w postaci niektórych krasnali i rodziców dzieci z karłowatością. Ich zdaniem leczenie karłowatości jest tym samym, co leczenie gejów, ponieważ karłowatość nie jest chorobą.