Chińscy naukowcy jako pierwsi wprowadzili do ludzi komórki z genami zmodyfikowanymi przez system CRISPR / Cas9. Zrobiono to w ramach eksperymentu w leczeniu agresywnego raka. W środę, 16 listopada, donosi czasopismo Nature.
Naukowcy wyekstrahowali komórki odpornościowe (limfocyty T) z krwi pacjenta z przerzutowym rakiem płuc, a następnie wykorzystali technologię CRISPR, aby wyłączyć gen kodujący białko PD-1. Wykazano, że ten ostatni tłumi odporność poprzez promowanie wzrostu guza. Naukowcy wyhodowali wyedytowane komórki, zwiększając ich liczbę, a następnie wstrzykując je z powrotem do ludzkiego ciała. W przyszłości lekarze będą monitorować stan pacjenta, aby dowiedzieć się, czy terapia genowa pomoże poradzić sobie z chorobą.
Zdaniem naukowców procedura modyfikacji genomu zakończyła się sukcesem i wkrótce pacjent otrzyma drugi zastrzyk. Ponadto w testach weźmie udział jeszcze 10 osób, z których każda otrzyma od dwóch do czterech zastrzyków. Każdy ochotnik będzie monitorowany przez sześć miesięcy, aby sprawdzić, czy leczenie może spowodować poważne skutki uboczne.
CRISPR to fragment bakteryjnego DNA, który łączy powtarzające się części - krótkie powtórzenia palindromiczne - i przerywniki. Odstępniki różnią się od siebie sekwencjami nukleotydów i znajdują się między powtórzeniami. Są to fragmenty DNA zapożyczone z wirusów lub bakterii pasożytniczych i są odpowiedzialne za rozpoznawanie podobnego obcego materiału genetycznego. Białka Cas9 przecinają geny pasożyta.