Libella Gene Therapeutics chce sprzedawać terapię genową przedłużającą życie. Jej przedstawiciel poinformował o tym portal OneZero. Pacjentom zostanie wstrzyknięty wektor wirusowy z genem telomerazy. Ta eksperymentalna terapia będzie częścią badania klinicznego, ale będzie kosztować uczestników milion dolarów. Mimo to przedstawiciele firmy powiedzieli, że mają już dwóch odbiorców i zimą otrzymają zastrzyki.
Telomery to końce chromosomów, które stają się mniejsze z każdym podziałem komórki. Uważa się, że ich skrócenie jest jedną z przyczyn starzenia: komórki, w których telomery stały się krótsze niż określony próg, tracą zdolność do podziału i naprawy uszkodzeń tkanek. Jednak proces ten nie zachodzi we wszystkich komórkach organizmu: enzym telomeraza działa w komórkach macierzystych i tkankach zarodka, który buduje się na końcach chromosomów i pozwala komórkom na dłuższy podział.
Odkąd ten enzym został odkryty - i zdobył za niego Nagrodę Nobla w 2009 roku - naukowcy próbują go używać do przedłużania życia. W niektórych przypadkach nawet się udało: na przykład okazało się, że jeśli gen telomerazy zostanie wprowadzony do starszych (2-letnich) myszy, ich średnia długość życia wzrasta o 13 proc., A maksymalna - o 20.
Elisabeth Perisch, pierwsza osoba na planecie, która otrzymała zastrzyk wektora wirusowego z genem telomerazy, posunęła się najdalej na ścieżce opanowania telomerazy. Perisch założyła własną firmę BioViva, która oferuje terapię genową pacjentom w podeszłym wieku, chorobie Alzheimera, osłabieniu mięśni i problemom z nerkami. Jednak do tej pory firma nie zarejestrowała ani jednego badania klinicznego i nic nie wiadomo o innych pacjentach, którzy przeszliby terapię.
Tymczasem w Stanach Zjednoczonych pojawiła się druga firma, która planuje dogonić i wyprzedzić Elizabeth Perisch - to Libella Gene Therapeutics. Jej przedstawiciele ogłosili niedawno, że rozpoczynają własne badanie kliniczne terapii, która powinna działać na tej samej zasadzie: do organizmu pacjenta wstrzykuje się wektor wirusowy z genem telomerazy. Badanie jest przeznaczone dla trzech grup uczestników: osób starszych, pacjentów z chorobą Alzheimera oraz pacjentów z niedokrwieniem kończyn.
Libella Gene Therapeutics oferuje klientom możliwość samodzielnego opłacenia badania: koszt jednego kursu powinien wynieść milion dolarów. Według przedstawicieli firmy za leczenie zapłaciło już dwóch pacjentów: 90-letnia kobieta i 79-letni mężczyzna. Prawdopodobnie do drugiego tygodnia stycznia otrzymają terapię.
W przeciwieństwie do BioVivy, ta firma zarejestrowała swoje badanie na oficjalnej amerykańskiej stronie internetowej clintrials.gov. Niemniej naukowcy planują przeprowadzić go w Kolumbii, poza jurysdykcją amerykańskiego odpowiednika Ministerstwa Zdrowia (FDA), co zdaniem przedstawicieli firmy zajęłoby zbyt dużo czasu uzyskanie zgody na taką procedurę.
Manewr ten już wzbudził podejrzenia krytyków firmy: fakt, że badacze prowadzą eksperyment poza Stanami Zjednoczonymi, od razu sugeruje, że boją się kontroli ze strony władz, co oznacza, że nie są do końca pewni jakości i skuteczności swojej terapii. Fakt, że zarejestrowali swój proces na oficjalnym zasobie, nie dodaje nikomu zaufania: procedura rejestracji jest czysto formalna, a terapia nie jest akceptowana przez ekspertów. Nie tak dawno amerykańskie media donosiły, że kliniki komórek macierzystych rejestrowały niezweryfikowane zabiegi w tym samym miejscu, co sprawiało wrażenie legalności. Wreszcie, sam szpital, który planuje przeprowadzić eksperymentalną terapię genową, nie należy do największych w Kolumbii i nie ma tam już zarejestrowanych badań klinicznych.
Film promocyjny:
Pojawiają się jednak pytania nie tylko o jakość i zasadność tego testu, ale także o samą metodę. Jak dotąd nie są znane żadne dowody na to, że telomeraza może przedłużyć życie człowieka. Elizabeth Perisch - jedyna, która mogła coś o tym powiedzieć - w 2018 roku (trzy lata po wstrzyknięciu) ogłosiła, że jej telomery wydłużyły się, co ma rzekomo świadczyć o obniżeniu jej wieku biologicznego. W rzeczywistości długość jej telomerów mieści się w normalnym zakresie, co oznacza, że mogła się zmienić z innych powodów, które czasami występują u ludzi.
Ale nawet jeśli założymy, że terapia genowa naprawdę wpłynęła na organizm Perischa, przedwczesne jest wyciąganie jakichkolwiek wniosków na tej podstawie - jest to odosobniony przypadek, który zresztą nie został opublikowany w recenzowanym czasopiśmie. I najwyraźniej ten sam problem pojawi się u klientów Libella Gene Therapeutics - biorąc pod uwagę cenę, jaką płacą za eksperyment, nie będzie ich wielu, co oznacza, że będą to również pojedyncze przypadki, które niczego nie potwierdzają.
A sama idea mierzenia wieku biologicznego długością telomerów stopniowo traci na popularności - przynajmniej pojawia się coraz więcej prac (tu przykład), w których autorom nie udaje się znaleźć korelacji między tym parametrem a wiekiem ludzi. Wydaje się, że sama długość telomerów nie ma tak dużego znaczenia, ale ważniejsza jest szybkość, z jaką skracają - wśród zwierząt np. Ten parametr koreluje z długością życia.
Człowiek wymieniony na stronie internetowej firmy jako główny naukowiec - William Andrews - ma już kilka nieudanych prognoz. W 2016 roku współpracował również z BioViva i zapowiedział budowę kliniki odmładzającej na wyspie Fidżi, aw 2017 roku w ramach Libella Gene Therapeutics obiecał, że próby telomerazy „rozpoczną się w najbliższych tygodniach”. Jeszcze się nie wydarzyło.
Terapia genowa sama w sobie wydaje się obiecującą metodą walki, jeśli nie starzeniem się w najczystszej postaci, to przynajmniej z chorobami związanymi z wiekiem. Jak dotąd każda terapia genowa pozostaje jednak bardzo kosztowną procedurą, a na przykład w Stanach Zjednoczonych pojawiła się nawet grupa „biohackerów”, którzy próbują stworzyć „piracką”, tańszą wersję jednego z najdroższych leków.
Polina Loseva