Naukowcy wyleczyli żywe zwierzęta z HIV za pomocą systemu edycji genomu CRISPR. W nowym badaniu opublikowanym w tym tygodniu amerykańscy naukowcy wykazali, że mogą całkowicie usunąć DNA wirusa HIV z ludzkich komórek wszczepionych myszom.
Naukowcy po raz pierwszy całkowicie wyeliminowali wirusa ze zwierząt i są już w drodze do badań klinicznych na ludziach. Najciekawsze jest to, że badanie przeprowadzone na Wydziale Lekarskim. Lewis Katz z Temple University i University of Pittsburgh, włączył „humanizowany” model, w którym ludzkie komórki odpornościowe przeszczepiono myszom i zakażono wirusem. Nowa praca, prowadzona przez dr Wenhui Hu, opiera się na wcześniejszych badaniach tego samego zespołu, w którym udało im się usunąć HIV-1 z genomu większości tkanek. Teraz udało im się usunąć wirusa ze wszystkich tkanek.
„Nasze nowe badanie jest bardziej wszechstronne” - powiedział dr Hu. „Zweryfikowaliśmy naszą poprzednią pracę i poprawiliśmy wydajność edycji genów. Udowodniliśmy również, że nasza strategia jest skuteczna w dwóch dodatkowych modelach, z których jeden to ostra infekcja w komórkach myszy, a drugi to przewlekła lub utajona infekcja komórek ludzkich”- dodał naukowiec. Zespół przetestował 3 grupy myszy. Pierwsza grupa była zakażona HIV-1, a druga EcoHIV (mysi odpowiednik ludzkiego HIV-1). Trzecią grupę myszy prowokowano ludzkimi komórkami T zakażonymi HIV-1. W pierwszej grupie naukowcy byli w stanie genetycznie inaktywować HIV-1, zmniejszając ekspresję genów wirusa RNA o 95%, co potwierdziło wcześniejsze wyniki. Druga grupa miała dodatkowy problem: wirus aktywnie się rozprzestrzeniał i namnażał.„Podczas ostrej infekcji HIV aktywnie się rozprzestrzenia” - wyjaśnia dr Khalili. „U myszy zakażonych EcoHIV mogliśmy zbadać możliwości technologii CRISPR / Cas9 w zakresie blokowania replikacji wirusa i potencjalnego zapobiegania infekcji ogólnoustrojowej”. Technologia CRISPR / Cas9 wykorzystuje znaczniki, które identyfikują lokalizację mutacji oraz enzym, który działa jak małe nożyczki i tnie DNA w precyzyjnym miejscu, umożliwiając usunięcie małych części genu. Naukowcy wyeliminowali 96% EcoHIV u myszy. Po raz pierwszy udało im się zniszczyć HIV-1 za pomocą systemu CRISPR / Cas9.które identyfikują lokalizację mutacji i enzym, który działa jak małe nożyczki i tnie DNA w precyzyjnym miejscu, umożliwiając usunięcie małych części genu. Naukowcy wyeliminowali 96% EcoHIV u myszy. Po raz pierwszy udało im się zniszczyć HIV-1 za pomocą systemu CRISPR / Cas9.które identyfikują lokalizację mutacji i enzym, który działa jak małe nożyczki i tnie DNA w precyzyjnym miejscu, umożliwiając usunięcie małych części genu. Naukowcy wyeliminowali 96% EcoHIV u myszy. Po raz pierwszy udało im się zniszczyć HIV-1 za pomocą systemu CRISPR / Cas9.
Wreszcie dochodzą do trzeciego modelu zwierzęcego: humanizowanych myszy zaszczepionych ludzkimi komórkami odpornościowymi, w tym komórkami T, które mogą być nosicielami wirusa HIV. „Zwierzęta te są nosicielami utajonego wirusa HIV w genomach ludzkich komórek T, gdzie wirus może się czaić” - wyjaśnia dr Hu. Po pojedynczym zabiegu za pomocą systemu edycji genomu CRISPR / Cas9 naukowcy byli w stanie całkowicie usunąć fragmenty wirusa z latentnie zakażonych ludzkich komórek osadzonych w tkankach i narządach myszy. Nowe badanie to kolejny krok w kierunku wyleczenia zakażenia HIV. „Następnie powtórzymy to badanie na naczelnych - bardziej odpowiednim modelu zwierzęcym”. „Naszym ostatecznym celem jest próba kliniczna tej metody na ludziach” - powiedział dr Khalili. Obecnie można tylko zahamować rozwój choroby, ale nie można jej wyleczyć. Badania kliniczne najnowszej metody na ludziach mogą rozpocząć się za kilka lat.