Chińscy naukowcy opracowali nowy sposób dostarczania DNA do komórek zwierzęcych i ludzkich w celu modyfikacji genetycznej. W tym celu wykorzystują nanocząsteczki zwane przez autorów badania sztucznymi wirusami. Pomagają genom wejść do jądra komórkowego, po czym aktywują się mechanizmy edycji genomu. Artykuł biologów został opublikowany w czasopiśmie ACS Nano. Jest to pokrótce opisane na stronie internetowej EurekAlert !.
Naukowcy wykorzystują różne podejścia do edycji genów w komórkach, w tym technologię CRISPR / Cas9. Pozwala precyzyjnie wyciąć dowolne wybrane odcinki DNA, wyłączając tym samym niektóre geny. Do dostarczania do komórek eukariotycznych zwykle stosuje się wektory wirusowe (utworzone ze zmienionych i unieszkodliwionych wirusów) lub plazmidy - koliste cząsteczki DNA obecne w bakteriach. Ponieważ plazmidy nie mogą same wnikać do komórek eukariotycznych, w tych ostatnich powstają pory za pomocą pola elektrycznego (elektroporacja) lub wykorzystują one cząsteczki (liposomy), które łączą się z błoną zewnętrzną.
Jednak metody te mają ograniczenia, ponieważ wektory wirusowe nie mogą przenosić dużych fragmentów DNA i przenikać do wszystkich typów komórek, a elektroporacja i liposomy są skuteczne wobec kultur komórkowych, ale nie tkanek żywych organizmów.
Zdjęcie: American Chemical Society
Aby rozwiązać ten problem, naukowcy stworzyli sztuczny wirus RRPHC. Składa się z rdzenia fluoropolimerowego połączonego z systemem CRISPR / Cas9, a także otoczki utworzonej z biopolimeru hialuronowego, glikolu polietylenowego i peptydów R8-RGD. Wykazano, że biopolimer hialuronowy może wiązać się z białkami na powierzchni komórek rakowych i być dla nich specyficzny.
Po wprowadzeniu RRPHC do komórki, membrana jest rozszczepiana przez enzymy i uwalnia się rdzeń fluoropolimerowy. W eksperymencie CRISPR / Cas9 przedostał się do jądra komórek rakowych nagich myszy za pomocą sztucznego wirusa, po czym zaatakował gen MTH1, który jest aktywny w wielu typach nowotworów złośliwych. Stwierdzono, że po wprowadzeniu nanocząstek stężenie białka kodowanego przez MTH1 zmniejszyło się.
Zdaniem naukowców ich metoda będzie również przydatna w edycji ludzkiego genomu. Na przykład możliwe będzie usunięcie wadliwych komórek od pacjenta, naprawienie ich za pomocą CRISPR / Cas9 i przeszczepienie z powrotem. Podobne eksperymenty zostały już przeprowadzone w Chinach z limfocytami T pacjenta z rakiem, który został unieszkodliwiony przez gen tłumiący odporność. Oczekuje się, że RRPHC zwiększy efektywność takich operacji.
Film promocyjny: