Opublikowane 29 listopada sprawozdanie Izby Obrachunkowej dotyczące przyszłości systemu ubezpieczeń zdrowotnych w pierwszej kolejności zwróciło uwagę na proponowane ograniczenia działalności lekarzy wykonujących wolny zawód. Jednak inny ważny punkt pozostał niezauważony. Mówimy o „koszcie niektórych nowych metod leczenia”, w szczególności w onkologii, jak wskazano na stronie 26 materiału, i ich potencjalnym obciążeniu dla naszego systemu opieki zdrowotnej.
Jako konkretny przykład kosztownej procedury podaje się terapię genową raka. Chodzi o zmianę pewnych genów w naszych komórkach, aby zwalczać choroby. Ale spójrzmy, co te nowe i rzekomo obiecujące metody leczenia mogą dać pacjentom. I jak mogą zagrozić systemowi ubezpieczeń zdrowotnych.
Terapia genowa do celów raka nie jest jeszcze dostępna we Francji, ponieważ jest w fazie oceny. Ale dwie metody zostały już zatwierdzone w USA w przypadkach ostrej białaczki. Widoki, które otwierają, wzbudziły entuzjazm Agencji ds. Żywności i Leków (FDA).
30 sierpnia dała zielone światło dla wprowadzenia na rynek preparatu Kymriah przez szwajcarską firmę farmaceutyczną Novartis. Dyrektor FDA, Scott Gottlieb, wydał w tej sprawie następujące oświadczenie: „Ta historyczna decyzja wyznacza nowy kamień milowy w dziedzinie innowacji medycznych, umożliwiając przeprogramowanie komórek pacjenta w celu zwalczania śmiertelnego raka”.
Kilka tygodni później Yescarta otrzymała pozwolenie również od kalifornijskiego laboratorium Gilead. Szef FDA nazwał tę metodę „znaczącym nowym etapem w rozwoju zupełnie nowego paradygmatu medycznego w leczeniu poważnych chorób”.
Pasja do terapii genowej
Aby zrozumieć przyczyny tego entuzjazmu, należy spojrzeć wstecz na lata 90. Po pierwszych postępach w genetyce człowieka i dekodowaniu genomu w medycynie otworzył się nowy horyzont: terapia genowa.
Film promocyjny:
W teorii idea jest bardzo prosta. Ponieważ określone choroby są powodowane przez mutacje genetyczne, dlaczego nie zająć się bezpośrednio tymi nieprawidłowościami? Poprawiona wersja wadliwego genu, „gen medyczny”, jest wprowadzana do organizmu w celu przywrócenia uszkodzonej funkcji biologicznej.
W praktyce ścieżka okazała się znacznie bardziej ciernista, niż przewidywano. Chociaż przemysł terapii genowej cieszy się szerokim poparciem rządu, próby leczenia pacjentów nie wyszły poza badania kliniczne. Kymriah był pierwszym lekiem tego typu, który został zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych. Wkrótce poszła Yescarta.
Obietnice medyczne i finansowe
Ale jak zdobyli licencję, której potrzebowali, aby wejść na rynek w odstępie zaledwie miesiąca? Po pierwsze, mówimy o nowym typie terapii genowej. Wykorzystuje komórki naszego układu odpornościowego, limfocyty T, które są pobierane od pacjentów z rakiem, a następnie modyfikowane genetycznie w laboratorium. Co jest tutaj specjalnego? Nie chodzi tu o „naprawę” DNA komórek, ale o wprowadzenie do nich dodatkowego DNA, aby zaczęły wytwarzać substancję, która nie jest naturalnie wydzielana.
Substancja ta może być w pewnym sensie opisana jako chimera, ponieważ powstaje w wyniku połączenia dwóch elementów, z których jeden pochodzi od myszy, a drugi od osoby. Powstałe w ten sposób limfocyty (CAR-T dla chimerycznej odpowiedzi antygenowej T) umożliwiają układowi odpornościowemu radzenie sobie z chorobą. Innymi słowy, mogą zwalczać komórki rakowe.
Po drugie, Stany Zjednoczone dały zielone światło dla tych technik, ponieważ mogą one zwalczać nowotwory oporne na istniejące metody leczenia: ostrą białaczkę limfoblastyczną u dzieci z Kymriah i dorosłych z Yescarta. Do tego momentu poważne skutki uboczne terapii genowej hamowały jej rozwój. We Francji eksperymentalną terapię dzieci z niedoborem odporności przerwano po wystąpieniu białaczki u niektórych pacjentów. Jednak w przypadku nieuleczalnych śmiertelnych chorób problem skutków ubocznych schodzi na dalszy plan. Ponadto metody eksperymentalne są szeroko rozpowszechnione w onkologii, a wysoce toksyczne leki od dawna są powszechne.
Przyspieszona procedura weryfikacji
Wreszcie Kymriah i Yescarta przeszły kontrolę priorytetową, czyli szybką ścieżkę. W przypadku, gdy chodzi o metody leczenia, które pozwalają walczyć z groźną i potencjalnie śmiertelną chorobą, mogą uzyskać pierwsze pozwolenie na podstawie wstępnych danych. Takie działania, które w znaczący sposób ograniczają ryzyko finansowe związane z komercjalizacją, w znaczący sposób przyczyniły się do przyciągnięcia inwestorów (a motywacją do tego jest przede wszystkim bardzo duży potencjał rynku).
Główne pytanie brzmi, czy wstępne wyniki zostaną potwierdzone w praktyce. Co więcej, jest to tym bardziej dotkliwe, że kilka podobnych badań z innymi typami raka zostało przerwanych z powodu śmierci pacjentów.
Kymriah i Yescarta płyną na fali entuzjazmu, zarówno medycznego, jak i finansowego. Nadzieje i obawy z nimi związane leżą u podstaw tego, co socjolog Pierre-Benoît Joly nazywa „reżimem obietnic naukowych i technologicznych”. To zmusza rządy, firmy, pacjentów i kliniki do inwestowania w przypadku braku wiarygodnych i sprawdzonych wyników.
Nieoceniony zabieg?
Zmianom medycznym i naukowym wprowadzonym przez nowe metody towarzyszą poważne przemiany gospodarcze i polityczne. Najbardziej gorąca debata toczy się wokół punktu: deklarowanej ceny zabiegu.
Laboratoria farmaceutyczne podają koszt 475 000 USD na pacjenta w przypadku preparatu Kymriah i 373 000 USD w przypadku produktu Yescarta, nie licząc skutków ubocznych. Tak wysoki koszt budzi wątpliwości co do finansowej zdolności systemów opieki zdrowotnej w różnych krajach do zapewnienia leczenia wszystkim pacjentom. Nawiasem mówiąc, ten problem dotyczy wszystkich „innowacyjnych” metod leczenia raka.
Jak dotąd trudno jest ocenić skutki budżetowe. We Francji w raporcie Rady ds. Gospodarczych, Społecznych i Środowiskowych opublikowanym w lutym tego roku stwierdzono, że łącznie „innowacyjne” leki przeciwnowotworowe mogą kosztować od 1 do 1,2 miliarda euro rocznie. Aby lepiej zrozumieć skalę, warto pamiętać, że obecnie na raka wydaje się łącznie 15 miliardów (dane z 2014 roku). Ta choroba stanowi łącznie 10% kosztów systemu ubezpieczeń zdrowotnych.
Gwarantowany wynik
W odpowiedzi na te obawy Novartis proponuje wprowadzenie Kymriah na rynek w ramach (stosunkowo) nowego schematu umownego: płatności za wyniki. Jeśli w ciągu miesiąca nie nastąpi „poprawa” stanu pacjenta, firma nie wystawi rachunku za leczenie.
Takie podejście rodzi wiele pytań. Co dokładnie oznacza „ulepszenie”? Całkowita i trwała remisja? A dlaczego badanie lekarskie powinno być przeprowadzone tylko w ciągu miesiąca? Kryteria te są kwestionowane przez wiele francuskich, europejskich i amerykańskich organizacji pozarządowych działających na rzecz zapewnienia dostępu do leczenia.
Na pierwszy rzut oka wynagrodzenie oparte na wynikach wygląda na prostą, a nawet uczciwą zasadę. W rzeczywistości przenosi kwestię ceny do innej sfery, sfery efektu uzyskanego w wyniku leczenia. A jego ocena nie jest wystarczająco oczywista. Na przykład badania kliniczne, które stały się kluczem do sukcesu Kymriaha, obejmowały 63 pacjentów, co nie jest dużą liczbą. Ponadto nie przeprowadzono jeszcze oceny „prawdziwego życia” w warunkach klinicznych.
Skutki uboczne i leczenie
Skutki uboczne i koszt ich leczenia to kolejny poważny problem. W przypadku Kymriah wskazano już przykłady, takie jak reakcja zapalna. Nie zapomnij o kosztach terapii, które niektórzy szacują na 150 000-200 000 $.
Na koniec należy zauważyć, że nieliczne przykłady pay-by-performance, które istnieją na świecie, w tym we Francji, nie spełniają jeszcze stawianych im oczekiwań. Na przykład we Włoszech państwo uzyskało minimalny zwrot finansowy.
Ta metoda regulacji cen doskonale wpisuje się we wspomniany „reżim obietnicy naukowo-technicznej”. Ma własną ekonomię, która obejmuje w kosztach to, co wykracza poza teraźniejszość i jest skierowane w przyszłość. W tym przypadku jest to nadzieja, że po pierwszych sukcesach pójdą jeszcze większe osiągnięcia. Zgodnie z tą samą logiką płacenie za wyniki ma na celu przekonanie obywateli i władz, że jeśli obietnica nie zostanie dotrzymana, nic nie będzie o to prosić.
Nowa terapia genowa w leczeniu raka może mieć poważne skutki finansowe dla systemów opieki zdrowotnej we Francji i innych krajach. Tak czy inaczej, konieczne jest omówienie nie tylko cen, ale także jakości świadczonego leczenia. Refleksje te nie dotyczą tylko ekspertów w dziedzinie zdrowia i administracji centralnej, ale mają bezpośredni wpływ na obywateli i pacjentów.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain