CRISPR, technologia edycji genomu, która dosłownie szturmem zdobyła naukę biomedyczną, w końcu zbliża się do przetestowania na ludziach. W dniu 21 czerwca 2016 r. Komitet doradczy Narodowego Instytutu Zdrowia Stanów Zjednoczonych (NIH) zatwierdził propozycję wykorzystania systemu CRISPR / Cas9 do ulepszenia leczenia raka poprzez zaangażowanie limfocytów T. pacjentów w badania.
Jednak przed rozpoczęciem badań klinicznych naukowcy muszą również uzyskać zgodę Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków oraz ośrodków medycznych, w których będą prowadzone badania.
Istotą „zmodyfikowanego” leczenia, zaproponowanego przez naukowców z University of Pennsylvania, jest ekstrakcja komórek pacjenta, a następnie „edycja” genetyczna przy użyciu technologii CRISPR. Następnie zmienione limfocyty T zostaną ponownie wprowadzone do ludzkiego ciała, gdzie komórki mogą zaatakować guz. W ten sposób manipulacja może pomóc organizmowi samodzielnie pokonać chorobę.
„Komórkowa terapia raka to obiecująca metoda leczenia, ale u większości osób, które otrzymały takie leczenie, nawrót choroby” - mówi Edward Stadtmauer, lekarz z University of Pennsylvania. „Edycja genów może ulepszyć tę terapię i wyeliminować niektóre luki w układzie odpornościowym organizmu”.
Pierwsza próba na ludziach nie będzie prowadzona na dużą skalę, ma jedynie na celu sprawdzenie, czy technologia CRISPR jest bezpieczna do stosowania u ludzi. Naukowcy otrzymają 250 milionów dolarów dofinansowania od Immunotherapy Foundation, utworzonej w kwietniu ubiegłego roku przez prezesa Facebooka Seana Parkera.
Personel University of Pennsylvania będzie wytwarzał zmodyfikowane (edytowane) komórki i rekrutował ochotników do leczenia (wraz z ośrodkami w Kalifornii i Teksasie).
Na czym będzie polegał eksperyment? Naukowcy pobiorą limfocyty T od pacjentów z czerniakiem, mięsakiem lub szpiczakiem i edytują je za pomocą technologii CRISPR.
Jedna zmiana spowoduje dodanie genu potrzebnego do wytworzenia białka zaprojektowanego do wykrywania komórek rakowych i szkolenia limfocytów T w celu ich namierzenia.
Film promocyjny:
Druga edycja wyodrębni naturalne białko limfocytów T, które może zakłócać ten proces.
Ostatnia zmiana ma charakter obronny: naukowcy usuną gen odpowiedzialny za produkcję białka, które mówi komórkom rakowym, że limfocyty T są komórkami odpornościowymi. W ten sposób naukowcy zapobiegną wyłączaniu limfocytów T. przez komórki rakowe.
Następnie, po wszystkich zabiegach, naukowcy wprowadzą zmienione komórki z powrotem do organizmu pacjenta.
„Zeszłoroczny szum CRISPR zapowiadał właśnie to” - powiedział Dean Anthony Lee, immunolog z Andreson Cancer Center w Stanach Zjednoczonych (RAC) i członek Komitetu Doradczego ds. Rekombinacji DNA NIH, który dokonał przeglądu wniosku.
Mówi, że technologia CRISPR uprości inżynierię genetyczną, umożliwiając oparte na niej terapie szybszy postęp.
„To ważne nowe podejście. Wiele się nauczymy z tego wyzwania. Mam nadzieję, że stworzy podstawę dla nowych terapii”- mówi onkolog Michael Atkins z Georgetown University, jeden z trzech członków RAC, którzy również rozważali tę propozycję.
Zwróć uwagę, że inni naukowcy nie pozostają w tyle. Na przykład Editas Biotechnologies twierdzi, że chciałby używać CRISPR w badaniach klinicznych w leczeniu rzadkiej postaci ślepoty. Badanie to zaplanowano na 2017 rok.
