Naukowcy z prestiżowego Instytutu Salka powiedzieli, że byli w stanie zmapować strukturę molekularną enzymu CRISPR, co pozwoliłoby naukowcom na dokładniejsze manipulowanie funkcjami komórki. W ciągu ostatnich kilku lat CRISPR-Cas9 urzekał publiczną wyobraźnię dzięki możliwości edytowania kodu genetycznego w celu korygowania defektów w poszczególnych komórkach - w ten sposób lecząc mutacje i zapobiegając rozwojowi wielu chorób.
W szczególności enzymy Cas9 działają jak rodzaj nożyczek, wycinając fragmenty kodu genetycznego i wstawiając w ich miejsce zamiennik. Ale te enzymy celują w DNA, które jest podstawowym budulcem w rozwoju organizmu, i rośnie obawa, że użycie enzymu do przeprogramowania DNA komórki może wyrządzić więcej szkody niż pożytku.
CRISPR: szkoda czy korzyść?
Nowe dane z Instytutu Salka, opublikowane w czasopiśmie Cell, zapewniają szczegółową strukturę molekularną enzymu CRISPR-Cas13d, który może celować w RNA zamiast DNA.
Kiedyś uważano, że RNA jest po prostu mechanizmem dostarczania instrukcji zakodowanych w DNA dla operacji komórkowych, ale teraz wiemy, że służy reakcjom biochemicznym jak enzymy i pełni własne funkcje kontrolne w komórkach. Dzięki zidentyfikowaniu enzymu, który może celować w mechanizmy kontroli komórek, a nie ogólny plan funkcjonowania komórki, naukowcy będą w stanie przeprowadzić bardziej precyzyjne interwencje przy mniejszym ryzyku.
Mówiąc najprościej, narzędzia edycyjne pozwalają naukowcom modyfikować aktywność genu bez dokonywania trwałych - i być może niebezpiecznych - zmian w samym genie.
Film promocyjny:
Ilya Khel