Słynny edytor CRISPR-Cas9 stał się prawdziwym przełomem w genetyce. Z jego pomocą dokonano wielu odkryć. Położył też podwaliny pod takie zjawisko jak „terapia genowa”. Jednak grupa lekarzy z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco we współpracy z naukowcami z Uniwersytetu Kalifornijskiego w Berkeley planuje pójść dalej i użyć edytora CRISPR jako narzędzia „chirurgii genomicznej” do leczenia ludzi z rzadkich chorób genetycznych.
Faktem jest, że różne wady genetyczne mogą być dość rzadkie i nie tak wiele osób choruje na nie. Oznacza to, że niestety nie opłaca się opracowywać leków do leczenia tych patologii. Oczywiście rozwój w tej dziedzinie nie został całkowicie zatrzymany, ale ze względu na brak funduszy postępuje on „wolniej niż byśmy chcieli”. I tu z pomocą przychodzi edytor genomu.
Naukowcy pracują obecnie z komórkami dotkniętymi chorobami, takimi jak dystrofia witelimorficzna i choroba Charcota-Marie-Tootha. Pierwsza to zaburzenie narządu wzroku, które powoduje stopniową utratę wzroku, a druga charakteryzuje się zanikiem mięśni kończyn, neuropatią i szeregiem innych objawów. Jednak autorzy wybrali te choroby nie z tego powodu, ale dlatego, że są raczej „łatwymi celami”, ponieważ są spowodowane przez pojedyncze podstawienia nukleotydów w jednym genie. Dlatego opracowanie metod leczenia jest dość łatwe. Teraz naukowcy opracowują różne opcje „chirurgii genomowej” i jeśli ich eksperymenty zakończą się sukcesem, możemy spodziewać się opracowania metod leczenia i poważniejszych chorób.
Vladimir Kuznetsov